9월 1일, 드라베증후군 치료제 핀테플라(펜플루라민)의 건강보험 적용이 보도됐습니다.
같은 성분이 1997년 심장판막 손상으로 비만치료제 자리에서 퇴출됐다가, 이번에는 소아 뇌전증 부가요법으로만 다시 허용된 사례입니다.
어떤 용도가 허용됐는지, 발작을 얼마나 줄였는지, 비만 치료는 여전히 되는지 정리했습니다.
목차
- 펜플루라민 핀테플라, 왜 퇴출됐다가 다시 허용됐나
- 드라베증후군은 왜 새 약이 필요한가
- 핀테플라 효과, 발작이 얼마나 줄었나
- 발작 너머 — 보호자 삶의 질과 생활
- 건보 적용까지의 일정
펜플루라민 핀테플라, 왜 퇴출됐다가 다시 허용됐나
펜플루라민은 1990년대 비만치료제로 쓰이다 심장판막 손상 문제가 확인되면서 시장에서 나왔고, 이후 ‘안전성·유효성 문제성분’으로 분류됐습니다.
식약처는 8월 17일 문제성분 함유제제 규정을 고쳐, 드라베증후군 부가요법 용도에만 예외를 열었습니다.
예외가 열린 곳은 이 용도 하나뿐이고, 비만 치료 용도는 여전히 금지입니다.
같은 성분이 용도에 따라 금지약물이기도 하고 치료제이기도 한 것입니다.
보도된 원문 기준은 데일리팜의 개정 보도에서 확인할 수 있습니다.
| 제품명 | 핀테플라(성분명 펜플루라민) |
|---|---|
| 허용 용도 | 2세 이상 드라베(드라벳)증후군 환자의 발작 치료 부가요법 |
| 건보 적용 | 2026년 9월 등재 예정 (약가협상 최종 타결) |
| 금지 용도 | 비만 치료 — 여전히 금지 |
| 국내 환자 수 | 약 200명 내외 추정 |
드라베증후군은 왜 새 약이 필요한가
드라베증후군은 영아기에 발작이 시작되는 극희귀 난치성 뇌전증이고, 국내 환자는 약 200명 내외로 추정됩니다.
대부분(80%)이 SCN1A 유전자 변이에서 옵니다.
발작이 잦으면 환자와 보호자의 삶의 질이 떨어지고, 돌연사(SUDEP) 위험도 커지기 때문에 발작을 줄이는 것이 치료의 핵심입니다.
문제는 쓸 수 있는 약이 적다는 점입니다.
나트륨 채널 차단제는 오히려 발작을 악화시킬 수 있어 금기이고, 실제 선택지는 발포레이트와 스티리펜톨 등 극소수입니다.
세브란스 소아신경과 강훈철 교수는 이런 상황에서 핀테플라가 "치료의 새로운 전환점"이라고 평가했습니다.
이 부분은 메디칼업저버 보도에 나옵니다.
핀테플라 효과, 발작이 얼마나 줄었나
핀테플라는 세로토닌 방출을 조절하고 시그마-1 수용체에 작용하는 이중 기전으로 신경의 흥분과 억제의 균형을 되돌립니다.
무작위배정 위약대조 3상 세 건(STUDY 1~3)이 이를 뒷받침합니다.
월평균 경련성 발작 빈도는 STUDY 1에서 62.3%, STUDY 3에서 64.8% 줄었고, 발작이 거의 사라진 환자는 투여군에서만 나타났습니다.
스티리펜톨 표준치료에 추가한 STUDY 2에서는 발작이 절반 이하로 준 환자가 핀테플라군 54% vs 위약군 5%였습니다.
격차가 49%p에 달합니다.
3년 공개 연장 연구에서도 환자 64.2%가 절반 이상 감소를 유지했고, 새로운 안전성 위험은 관찰되지 않았습니다.
수치의 출처는 데일리팜 임상 결과 보도입니다.
발작 너머 — 보호자 삶의 질과 생활
발작 감소 외에 전반 상태 평가에서도 개선이 나왔습니다.
‘많이 개선’ 이상으로 응답한 환자·보호자가 STUDY 1에서 55%, STUDY 3에서 62%였습니다.
해외 연구의 보호자 응답을 보면 돌봄 스트레스 완화 69%, 수면의 질 개선 74%, 유럽 연구에서 결근 감소 62%입니다.
드라베증후군은 발작뿐 아니라 발달 지연·인지·행동·운동 장애를 함께 겪는 질환인데, 집행기능 지표에서도 개선 경향이 보고됐습니다.
분당서울대 김헌민 교수는 단순 발작 감소를 넘어 비발작 증상과 생존율에도 의미가 있다는 평가를 냈습니다.
건보 적용까지의 일정
핀테플라는 2020년 미국 FDA·유럽 EMA 허가를 받았고, 2024년 일본 PMDA를 거쳐 국내에 들어왔습니다.
국내에서는 2025년 8월 급여기준소위 심의를 시작으로, 2026년 6월 약제급여평가위가 ‘2세 이상 드라베증후군 환자 발작 치료 부가요법’으로 급여 적정성을 인정했습니다.
허가-평가-협상을 병행하는 허평협 시범사업 2차 약제로 선정되면서 약가협상 기한이 기존 60일의 절반인 30일로 줄었고, 7월 초 협상에 들어가 30일 안에 타결을 냈습니다.
이는 시범사업 2차 약제 중 가장 빠른 등재 절차이며, 9월 건강보험 등재로 이어집니다.
과정 정리는 데일리팜의 약가협상 보도에 나옵니다.
👉 펜플루라민 문제성분 함유제제 개정과 예외 조치 내용 (데일리팜)
👉 드라베증후군 유병 규모와 기존 치료 한계 설명 (메디칼업저버)
👉 핀테플라 임상3상 발작 감소 수치 정리 (데일리팜)
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📎 오메가3 효능, 식약처가 인정한 네 가지와 용량 구간
건보 적용 전 알아둘 것
- 9월 등재 후 약가(등재가격)가 공개됩니다 — 협상가는 아직 미공개입니다
- 국내 출시·공급 일정은 제약사 발표를 다시 확인해야 합니다
- 이 글의 숫자는 2026년 9월 1일 보도까지입니다
자주 묻는 질문
Q. 비만 치료 목적으로 펜플루라민을 쓸 수 있나요?
아니요. 비만 치료 용도는 여전히 금지입니다. 허가와 예외 조치가 열어준 것은 2세 이상 드라베증후군 환자의 발작 치료 부가요법뿐입니다.
Q. 펜플루라민이 왜 퇴출됐다가 다시 허용됐나요?
심장판막 손상 문제로 1990년대 시장에서 나온 뒤 문제성분으로 분류됐습니다. 식약처가 8월 17일 개정에서 드라베증후군 부가요법 용도에만 예외를 허용했습니다.
Q. 핀테플라 효과는 얼마나 되나요?
3상에서 월평균 경련성 발작이 62.3~64.8% 감소했고, 스티리펜톨 병용 시험에서는 절반 이상 감소 환자가 위약군 5% 대비 54%였습니다. 3년 연구에서도 절반 이상 감소가 64.2% 유지됐습니다.
이 글은 특정 제품의 구매나 복용을 권하지 않습니다. 투약 관련 판단은 담당 의료진과 하시기 바랍니다.
표지 사진: Scattered pills — CC0 1.0
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